Pilulku dostávaly i těhotné ženy. Pak se začaly rodit děti bez rukou a nohou

Na první pohled to byl obyčejný lék. Měl uklidňovat, pomáhat se spánkem a získal pověst poměrně bezpečného přípravku. Na přelomu 50. a 60. let se prodával v řadě zemí a dostával se také k těhotným ženám, mimo jiné kvůli nevolnostem a problémům se spánkem.

Pak si lékaři začali všímat něčeho, co se nedalo snadno vysvětlit.

Rodily se děti s mimořádně závažnými vývojovými vadami. Některým chyběly části rukou či nohou, jiné měly končetiny extrémně zkrácené. U dalších byly poškozené uši, oči nebo vnitřní orgány.

Zpočátku nikdo nevěděl proč.

Nakonec se ukázalo, že řadu těchto případů spojuje stejná látka: thalidomid.

Thalidomid vyvinula západoněmecká společnost Chemie Grünenthal. V roce 1957 uvedla v Západním Německu na trh přípravek Contergan obsahující tuto účinnou látku. V dalších zemích se thalidomid prodával také pod jinými obchodními názvy.

Používal se především jako sedativum a prostředek na spaní. Užívání se ale rozšířilo také mezi těhotné ženy, například při nevolnostech.

Právě pro vyvíjející se embryo však mohl být thalidomid mimořádně nebezpečný.

Zvlášť závažné následky mělo jeho užívání v rané fázi těhotenství, kdy se vytvářejí končetiny a další orgány. A někdy stačilo velmi krátké období expozice.

S thalidomidem je dodnes spojována především fokomelie. Jde o závažnou vrozenou vadu, při níž jsou končetiny výrazně zkrácené a ruce či chodidla se mohou nacházet velmi blízko trupu.

Některým dětem části končetin zcela chyběly.

Jenže viditelné postižení rukou a nohou bylo pouze částí problému. Objevovaly se také vady uší, očí, srdce a dalších vnitřních orgánů.

Mnoho postižených dětí nepřežilo.

Odhady celkového počtu obětí se liší, protože thalidomid se prodával v mnoha zemích a ne všechny případy bylo možné spolehlivě zachytit. Tragédie ale zasáhla tisíce rodin a stala se jednou z nejznámějších katastrof v historii moderní farmacie.

Na začátku 60. let už byl nárůst neobvyklých vrozených vad natolik nápadný, že začal přitahovat pozornost lékařů.

V Německu na souvislost mezi thalidomidem a vrozenými vadami upozornil pediatr a genetik Widukind Lenz. V Austrálii dospěl nezávisle k podobnému podezření porodník William McBride.

Podezření začalo rychle sílit.

V listopadu 1961 společnost Grünenthal stáhla Contergan z německého trhu.

Jenže tisíce těhotenství už byly thalidomidu vystaveny.

Pro mnoho rodin přišlo rozhodnutí příliš pozdě.

Zatímco Evropa začínala odhalovat rozsah katastrofy, ve Spojených státech se odehrával jiný příběh.

A jeho hlavní postavou byla Frances Oldham Kelseyová.

Kelseyová pracovala jako lékařská posuzovatelka amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv, tedy FDA. V roce 1960 se k ní dostala žádost společnosti William S. Merrell o povolení thalidomidu, který měl být ve Spojených státech prodáván pod názvem Kevadon.

Mohlo jít o rutinní schválení. Lék se už používal v zahraničí.

Kelseyová ale nebyla spokojená s předloženými důkazy o jeho bezpečnosti.

Žádala další údaje.

Výrobce se snažil její pochybnosti rozptýlit a proces schvalování pokračoval. Kelseyová však souhlas nevydala.

Pak začaly z Evropy přicházet zprávy o dětech narozených s těžkými vývojovými vadami.

Najednou bylo jasné, jak důležitá její opatrnost byla.

Thalidomid se ve Spojených státech nikdy nedostal do běžného prodeje v rozsahu, v jakém byl dostupný například v některých evropských zemích.

Úplně bez následků ale Amerika nezůstala. Přípravek byl ještě před schválením distribuován tisícům pacientů v rámci tehdejšího programu zkušebního použití a podle FDA se i ve Spojených státech narodily děti postižené thalidomidem.

Rozsah katastrofy však byl nesrovnatelně menší.

Frances Kelseyová se stala hrdinkou.

V roce 1962 jí prezident John F. Kennedy udělil President's Award for Distinguished Federal Civilian Service, jedno z nejvýznamnějších ocenění určených americkým federálním zaměstnancům.

Její příběh ukázal, jak obrovské následky může mít něco tak zdánlivě obyčejného, jako je požadavek na další důkazy.

Thalidomid otřásl důvěrou veřejnosti ve způsob, jakým byly nové léky testovány a uváděny na trh.

Ve Spojených státech byly v roce 1962 přijaty takzvané Kefauver-Harris Amendments. Výrobci od té doby museli před schválením léku předkládat přesvědčivější důkazy nejen o jeho bezpečnosti, ale také o účinnosti.

Mnohem větší pozornost se začala věnovat také rizikům, která mohou léčivé látky představovat pro vyvíjející se plod.

Dnes nám upozornění na užívání léků během těhotenství připadá samozřejmé.

Před více než šedesáti lety tomu tak nebylo.

A cena za tuto zkušenost byla strašlivá.

Příběh má ještě jeden překvapivý konec.

Thalidomid nebyl navždy odsouzen k zapomnění.

Později vědci zjistili, že vlastnosti této látky mohou být užitečné při léčbě některých závažných onemocnění. Dnes se thalidomid používá například u některých pacientů s mnohočetným myelomem.

Jeho podávání je ovšem spojeno s mimořádně přísnými opatřeními, jejichž cílem je zabránit tomu, aby byl léku vystaven vyvíjející se plod.

Stejná látka, která se stala symbolem jedné z nejhorších farmaceutických tragédií 20. století, tak v medicíně existuje dodnes.

Příběh thalidomidu proto není jen historií jednoho nebezpečného léku.

Je také připomínkou toho, proč jsou dnes nové přípravky před uvedením na trh podrobovány mnohem přísnějšímu hodnocení. A proč může mít člověk, který se odmítne spokojit s nedostatečnými důkazy, větší význam, než v danou chvíli kdokoliv tuší.

https://www.fda.gov/about-fda/fda-history-exhibits/frances-oldham-kelsey-medical-reviewer-famous-averting-public-health-tragedy

https://www.fda.gov/about-fda/histories-product-regulation/promoting-safe-effective-drugs-100-years

https://www.fda.gov/about-fda/fda-history/milestones-us-food-and-drug-law

https://www.grunenthal.com/company/history

https://www.grunenthal.com/en/responsibility/thalidomide