Léčba kmenovými buňkami. Zázrak medicíny, nebo drahá iluze?

Léčba kmenovými buňkami je termín, který zaslechl snad už každý, ale jen málokdo si umí představit, co se za ním skrývá. Jednoduše, jde o moderní metodu, která využívá schopnosti speciálních buněk regenerovat poškozené tkáně v těle. Kmenové buňky mají unikátní vlastnost přeměnit se v různé typy buněk, jako jsou buňky chrupavky, kostí nebo šlach. Nejprve se z těla pacienta odeberou kmenové buňky, nejčastěji z tukové tkáně nebo kostní dřeně. Tento zákrok se provádí za lokální anestezie a je rychlý a šetrný. Odebrané buňky se v laboratoři zpracují a připraví k aplikaci, kde se následně injekčně aplikují do postižené oblasti, například do kloubu, šlachy nebo svalů. Tato léčba pomáhá zmírnit bolest, zlepšit pohyblivost a urychlit regeneraci tkání. Úspěšnost léčby závisí na konkrétním zdravotním stavu pacienta a stupni poškození tkání. Léčba kmenovými buňkami představuje slibnou možnost v regenerativní medicíně, ale zásadní je konkrétní zdravotní stav pacienta.

Jeden příklad za všechny

„Naše dcera Violka v minulém roce podstoupila léčbu kmenovými buňkami v Bangkoku, která byla doplněna o speciální terapie. Už dva měsíce po aplikaci buněk začala sama kousat jídlo, které do té doby muselo být rozmixované a podávané ve flašce. Její jemná motorika se také výrazně zlepšila – dokáže si vzít sousto do ruky a s malou pomocí si ho vložit do úst. Posunula se i v oblasti hrubé motoriky. Sama se otočí na bříško a zpět, dostane se do vysokého vzpřímení na rukou a dokáže i chvíli sedět. Ještě větší radost nám přináší její psychický pokrok. Z dříve uplakané a unavené holčičky, která se často trápila, se stala veselá divoška, která se neustále směje a obdarovává nás svou neuvěřitelnou energií,“ radují se z výsledku rodiče Violky. Komunikace s okolím je podle nich pro Violku stále přirozenější. Už dokáže dávat najevo, že má žízeň nebo hlad, aniž by musela plakat. Kromě toho pravidelně cvičí a navštěvujeme různé terapie jako Vojtovu metodu, Bobath, osteodynamiku, logopedii, ergoterapii, EEG biofeedback, vyzkoušeli také Feldenkraisovu metodu. Nejvíce si oblíbila hipoterapii a neurorehabilitace v Brně, kam jezdí dvakrát týdně.

Violka se narodila po komplikovaném porodu akutním císařským řezem. V necelých šesti týdnech musela znovu do nemocnice kvůli špatným hodnotám krevních odběrů. Po několika týdnech vyšetření a magnetické rezonance se rodiče dozvěděli, že má eptooptickou dysplázii a panhypopituitarismus. Diagnóza změnila život celé rodiny. Violka je nevidomá, má problémy se štítnou žlázou a nemoc jí způsobuje neustálou žízeň. „Violčiny výrazné pokroky jsou po terapii nesporné. Rádi bychom proto absolvovali další cestu do Bangkoku, aby Violka mohla pokračovat v léčbě, která jí tolik v životě pomohla. Kromě aplikace kmenových buněk jsou součástí programu i 18denní podpůrné rehabilitace, které pomůžou, aby se nové buňky co nejlépe usadily tam, kde je Violka potřebuje. Léčba je finančně náročná, ale potom, jaký pokrok Violka po aplikaci kmenových buněk udělala, víme, že musíme udělat vše, co je v našich silách, aby mohla v léčbě pokračovat,“ zdůvodňují rodiče založení nové sbírky na Znesnáze, prostřednictvím které se jim už teď od veřejnosti dostává pomoci.

Proč pojišťovny léčbu kmenovými buňkami nehradí? Chybí jim dlouhodobá čísla

Některé terapie kmenovými buňkami jsou stále považovány za experimentální nebo neověřené, ačkoli existují zmiňované případy úspěšné léčby, vědecký konsenzus o jejich účinnosti a bezpečnosti stále chybí. Navíc pojišťovny obvykle nehradí léčbu, která není schválena regulačními orgány a která nemá dostatečně silnou klinickou podporu. Vyžadují rozsáhlé klinické studie a dlouhodobá data, která prokazují bezpečnost a účinnost léčby. A protože výzkum kmenových buněk je stále v raných fázích, dlouhodobá data logicky nemůžou mít. Navíc léčba kmenovými buňkami je velmi drahá a v některých případech také na hraně etiky, protože využívá embryonální nebo amniotické buňky. Pojišťovny se často vyhýbají pokrytí takovýchto terapií kvůli právním rizikům a veřejné kontrole. Existují výjimky, kdy pojišťovny hradí určité kmenové terapie, zejména v případech krevních onemocnění, jako je leukémie, kde jsou transplantace kmenových buněk standardní léčbou. V některých případech může být léčba hrazena, pokud je součástí schválené klinické studie nebo pokud je považována za nezbytnou a prokázanou.

Vývoj medicíny nechává důvěru pojišťoven o krok za sebou

Existují i další příklady úspěšné terapie kmenovými buňkami, existuje mnoho šťastných rodičů, ale i skeptiků z řad lékařů. Není to jediná medicína, která stále ještě nemá dostatek prokazatelných úspěchů pro to, aby ji pojišťovny proplácely. Řeč je také o genové terapii, která se dostala do povědomí především díky malému Martínkovi, na jehož záchranu se složilo celé Česko. Ačkoli genová terapie není totéž jako léčba kmenovými buňkami, obě metody patří do oblasti moderní medicíny a cílem obou je léčit genetické nebo buněčné defekty, ale liší se v přístupu a mechanismu účinku. Genová terapie se zaměřuje na přímou úpravu genetického materiálu v buňkách pacienta. To může zahrnovat vložení nového genu, který kóduje chybějící nebo nefunkční protein, nebo nahrazení nefunkčního genu zdravou kopií. Třetí možností je úprava genu, za účelem opravy. Léčba kmenovými buňkami a genová terapie jsou dvě odlišné, ale často vzájemně se doplňující oblasti moderní medicíny. Cílem genové terapie je změnit genetický materiál v buňkách pacienta, aby se opravily nebo nahradily defektní geny způsobující nemoc, terapie kmenovými buňkami využívá schopnosti speciálních buněk regenerovat poškozené tkáně v těle. Možná zbytečné odběhnutí od tématu, podle mne ale důležité pro objasnění souvislostí mediálně známých případů a jejich úspěšnosti léčby.

Léčba HIV a leukémie: 68letý pacient z Kalifornie, Paul Edmonds, dosáhl remise jak u akutní myeloblastické leukémie, tak u HIV. Léčba zahrnovala transplantaci kmenových buněk od dárce s genetickou mutací CCR5, která poskytuje odolnost vůči HIV. Tento případ ukazuje potenciál personalizovaných terapií pro pacienty s kombinovanými onemocněními.

Kmenové buňky pro léčbu leukodystrofie: Atidarsagene autotemcel (Libmeldy) je první genová terapie schválená FDA pro léčbu metachromatické leukodystrofie u dětí. Terapie využívá vlastní hematopoetické kmenové buňky pacienta, které jsou geneticky modifikovány k produkci chybějícího enzymu, čímž zpomalují progresi onemocnění.

Regenerace srdeční tkáně: Chloe Flevill, pacientka s dilatační kardiomyopatií, se zúčastnila experimentálního léčebného postupu, který regeneroval její poškozené srdeční buňky pomocí kmenových buněk. Tento přístup ukazuje potenciál pro léčbu srdečního selhání u široké populace.

Obnova zraku u makulární degenerace: V roce 2014 byla provedena první transplantace sítnicových buněk vytvořených z indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSCs) u pacienta ve věku 70 let trpícího věkem podmíněnou makulární degenerací.

Léčba roztroušené sklerózy: J. Paulo z Portugalska podstoupil léčbu autologními kmenovými buňkami, která mu umožnila zlepšit mobilitu a účastnit se neurorehabilitační konference v Abú Dhabí.

Regenerace po zranění: Profesionální fotbalista s rupturou předního zkříženého vazu podstoupil terapii kmenovými buňkami, která mu umožnila návrat na hřiště za šest měsíců bez bolesti. Tento přístup nabízí alternativu k tradiční chirurgické léčbě.

Chlapec trpící ataxií telangiektazií (vzácná genetická nemoc) podstoupil experimentální terapii kmenovými buňkami, která vedla k rozvoji nádorů v mozku a páteři čtyři roky po léčbě. Tento případ zdůrazňuje nutnost pečlivého sledování dlouhodobých účinků a rizik spojených s použitím kmenových buněk.

Tři starší ženy v USA podstoupily experimentální terapii kmenovými buňkami pro věkem podmíněnou makulární degeneraci. Po aplikaci kmenových buněk získaných z tukové tkáně do očí došlo k těžkému zánětu, infekci a odchlípení sítnice, což vedlo k úplné ztrátě zraku. Tato studie byla kritizována za nedostatečné vědecké základy a chybějící etické standardy.

Nutno ale podotknout, že zde mluvíme o příkladech starých i deset let a všichni víme, jak rychle jde vývoj medicíny kupředu.

Dokud nepomůžou pojišťovny, pomáhají vnímaví dárci

Samozřejmě se snažím být objektivní a uvádět všechna dostupná data z obou konců názorových skupin, přesto se ke mně dostává opravdu hodně příkladů úspěšné léčby, které sleduji prostřednictvím příběhů lidí, kteří si řekli o pomoc veřejnosti s úhradou nákladné léčby přes dárcovskou platformu Znesnáze. Jedním z těch příkladů je právě i rodina malé Violky. První úspěch mají za sebou a moc rádi by pomohli dcerce k dalšímu zlepšení zdravotního stavu. Opět zde ale musí spoléhat na štědrost dárců. Cesta k tomu, kdy budou pojišťovny tyto zákroky hradit, nebo na ně přispívat, je ještě dlouhá. Ale stojí právě i na těchto dobrých příkladech, které ve výsledku dělají ta „potřebná čísla“, co můžou přístup pojišťoven změnit a přinést tak naději na uzdravení nebo zlepšení života nás a našich blízkých bez ohledu na to, jak hluboko máme do kapsy.