Článek
Dvouletý Martínek, který trpí vzácným genovým onemocněním, dostane terapii, kterou mu zdravotní pojišťovna odmítla proplatit. Lidé se spojili a potřebnou částku vybrali za pouhé čtyři dny. Ve chvíli, kdy připravuji tento článek, dosáhla vybraná suma na portálu Donio hodnoty 121 milionů korun.
Proč nepřispěje pojišťovna?
Martínek trpí těžkou formou syndromu AADC, který ovlivňuje metabolismus neurotransmiterů v mozku. Jde o velmi vzácné onemocnění, stejným syndromem trpí na celém světě pouze 120 dětí. Vzhledem k tomu, že jde o raritní nemoc, není genovou terapii Upstaza možné hradit ze zdravotního pojištění. Ta přitom dává dítěti naději na relativně normální život. V opačném případě se tyto děti dožívají jen pěti až sedmi let. Vyhlídku šťastnější budoucnosti nyní Martínka má, neboť potřebných 100 milionů korun již lidé jeho rodičům darovali.
Zoufalství rodičů dětí se vzácnými onemocněními je nepředstavitelné. Proč se pojišťovny nad nemocnými dětmi neslitují a neproplatí jim potřebnou terapii, která jim často může zachránit život? Jak je možné, že se systém chová k těmto dětem tak macešsky a v podstatě je hází přes palubu? Takové otázky si nutně musí klást každý alespoň trochu empatický člověk.
Skutečnost není tak černobílá, jak se může na první pohled zdát. Přestože vzácných nemocí existuje několik tisíc, každá z nich postihuje vždy jen několik málo lidí na celém světě. Neexistují proto dostatečné medicínské zkušenosti, doporučené postupy a léky buď nejsou k dispozici vůbec nebo jsou experimentální. „Pacientům se proto někdy říká sirotci systému,“ vysvětlil Ondřej Šimetka, lékař a senátor. Takzvané „sirotčí léky“, tedy medikamenty právě na tato onemocnění, farmaceutický průmysl podle něj nevyvíjí nebo nemůže vyvíjet z ekonomických důvodů, protože zkrátka nepokryjí výrobcům jejich superdrahý vývoj. Bez podpory států nebo jejich společenství by vývoj nebyl vůbec možný. „Na úhradu takových léků není připraven žádný zdravotnický systém na světě,“ upozorňuje Šimetka, podle kterého jdou technologie v medicíně kupředu neuvěřitelným tempem a dříve či později bude nutné ujasnit si, co všechno jsme schopni financovat. „A přijmout skutečnost, že na určité nemoci se vždy budou dělat sbírky, nebo budou pomáhat různé nadační fondy či bohatí jednotlivci. Dříve nebo později se objeví další léky na další supervzácné nemoci a budou další sbírky. U některých léků dojde ke snížení ceny a přestane z toho být téma,“ domnívá se Šimetka.
Lék pro Teodorka zatím není
V Česku je samozřejmě nyní několik dalších malých dětí, které trpí vzácnými onemocněními. Ne vždy je ale k dispozici již vyvinutý, byť pro rodinu finančně nedostupný, lék. Jedním z takových dětí je sedmnáctiměsíční Teodorek, který trpí genetickou vadou Prader Willi syndrom (PWS). Jedná se o neuroendokrinní onemocnění, v jehož důsledku tělo není schopno produkovat celou řadu hormonů nezbytných pro jeho správné fungování. PWS ovlivňuje téměř všechny systémy v těle. Mimo jiné vyvolává neustálý neukojitelný hlad, nedostatečnou sekreci důležitých hormonů, úzkost, řídnutí kostí, poruchy spánku, gastrointestinální potíže, špatnou regulaci tělesné teploty, záchvaty, hypoglykemie, duševní onemocnění a mnoho dalších symptomů.
Teodorkovi rodiče se proto rozhodli založit sbírku, která by pomohla vývoj léku na toto onemocnění financovat. Zahájili spolupráci s vědeckým pracovištěm Biocev. Chtějí tak přispět k objevení účinné komplexní terapie pro toto dosud nevyléčitelné onemocnění a vlastními zdroji financují testování nových terapeutických možností pro léčbu Prader Willi syndromu. Výsledky studií budou pak rozšířeny na další lidské choroby, které jsou ovlivněny epigenetickými změnami. Před časem založili nadační fond a také sbírku na portále Donio, kde žádají o příspěvky veřejnost. Na současnou fázi výzkumu potřebují 2,5 milionu korun.
Žádost o pomoc
Po úspěšné sbírce pro Martínka, kde vybraná částka již o pětinu překonala cílovou částku, žádá Teodorkova maminka Kateřina Goldsteinová Martínkovy rodiče po pomoc. „Martínkovi a celé rodině přejeme ať se léčba podaří a má co nejlepší efekt. Do jeho sbírky jsme také přispěli,“ uvedla. Jelikož v tuto chvíli probíhá výzkum, který podle ní vypadá slibně, ráda by požádala o finanční pomoc, bez které by nemohl pokračovat. „Veřejně prosím rodiče Martínka, manžele Zatloukalovy, o poskytnutí přebytku nad jimi požadovaných a vybraných 100 milionů korun do sbírky na platformě Donio – Výzkum a vývoj léčby Prader Willi syndromu, nebo přímo na bankovní účet Nadačního fondu Epigenteo (č. účtu: 6385820399/0800). Je to asi naivní požadavek, ale máme za to, že je legitimní a morální. Snad se bude moci více nemocných a jejich rodin radovat z dosažitelné terapie pro jejich blízké milované,“ říká Goldsteinová, která text nejprve uveřejnila na sociálních sítích a následně jej poskytla i autorce tohoto článku.
V tuto chvíli není jasné, zda manželé Zatloukalovi nebudou muset kromě financování léku samotného zaplatit i daně v zahraničí, odkud jim bude poskytnut. Zda jim nějaká částka bude přebývat tedy není ještě jasné. Bez ohledu na to, jak to dopadne, chci upozornit, že příspěvek na výzkum pro Teodorka a další děti trpícími tímto či podobným vzácným onemocněním nyní můžeme poslat my všichni. Teodorek a další děti si zaslouží stejnou pomoc jako Martínek.
